Πρώτη έγκριση γονιδιακής θεραπείας στην Ευρωπαϊκή Ένωση

Ένας γενετικά τροποποιημένος ιός για την αντιμετώπιση μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής έγινε την Πέμπτη η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται όχι μόνο στην Ευρωπαϊκή Ένωση αλλά και σε όλο τον κόσμο εκτός της Κίνας.

Η νέα θεραπεία έχει αστρονομικό κόστος και προορίζεται για έναν πολύ μικρό αριθμό ασθενών, ωστόσο η έγκρισή της αποτελεί ορόσημο για τις τεχνολογίες επιδιόρθωσης ελαττωματικών γονιδίων.

Η θεραπεία Glybera, την οποία ανέπτυξε η εταιρεία βιοτεχνολογίας uniQure, με έδρα το Άμστερνταμ, εγκρίθηκε για την αντιμετώπιση μιας διαταραχής που ονομάζεται «ανεπάρκεια λιποπρωτεϊνικής λιπάσης» ή LPLD.

Η LPLD περιλαμβάνεται στις λεγόμενες «ορφανές ασθένειες», οι οποίες είναι ιδιαίτερα σπάνιες και συνήθως δεν προσελκύουν το ενδιαφέρον της φαρμακοβιομηχανίας.

Η γενετική αυτή ανεπάρκεια, η οποία πλήττει μόνο ένα ή δύο άτομα ανά εκατομμύριο, εμποδίζει την αποτελεσματική διάσπαση των λιπαρών οξέων της διατροφής, τα οποία συσσωρεύονται στο αίμα και μπορούν να προκαλέσουν θανατηφόρο φλεγμονή στο πάγκρεας.

Η θεραπεία Glybera βασίζεται σε έναν ακίνδυνο, γενετικά τροποποιημένο αδενοϊό, ο οποίος εισάγει στα κύτταρα του σώματος υγιή αντίγραφα του γονιδίου που κωδικοποιεί για την παραγωγή του ενζύμου της λιποπρωτεϊνικής λιπάσης.

Η νέα θεραπεία, η οποία εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή κατόπιν θετικής γνωμοδότησης από την Ευρωπαϊκή Υπηρεσία Φαρμάκων, μόνο φθηνή δεν μπορεί να χαρακτηριστεί. Σύμφωνα με το Reuters, το κόστος μπορεί να φτάνει ακόμα και τα 1,2 εκατομμύρια ευρώ ανά ασθενή. Η εταιρεία uniQure, πάντως, τονίζει ότι η τιμή αυτή είναι συγκρίσιμη με το κόστος της θεραπείας με το ίδιο το ένζυμο της λιπάσης.

Αναλυτικά: http://news.in.gr/science-technology/article/?aid=1231220457